පසුගිය නොවැම්බර් 22 වෙනි දින එක්සත් ජනපදයේ ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලන ආයතනය (FDA) මගින් ලොව වැඩිම මිලක් ඇති ඖෂධයට අනුමැතිය ලබා දුන්නා. අන්තඃ ශිරා නික්ෂේපණයක් ( IV Injection ) ලෙස විදීමෙන් ශරීරගත කරනු ලබන මේ ඖෂධයේ එක් මාත්‍රාවක් ඇමරිකානු ඩොලර් මිලියන 3.5ක් එනම් ලංකාවේ මුදලින් රුපියල් මිලියන 1284.5 ක් වෙනවා. ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධයක් ලෙස යොදාගනු ලබන Etranacogene dezaparvovec නමැති මේ ඖෂධය Hemgenix යන වෙළඳ නාමයෙන් නිපදවා තිබෙන්නේ, CSL Behring යන ඇමරිකානු ඖෂධ සමාගම මගිනුයි.
පුද්ගලයෙකුගේ රුධිර කැටි ගැසීමේ හැකියාව අහිමි කරන ප්‍රවේණි ආබාධයක් වන හීමොපිලියා රෝගයේ වඩාත්ම විරල ආකාරයක් වන හීමොපිලියා B රෝගයට ප්‍රතිකාරයක් ලෙස මේ ඖෂධය නිපදවා තිබෙනවා. ලොව සමස්ත හීමොපිලියා රෝගීන්ගෙන් 15% ක් පමණක් හීමොපිලියා B රෝගීන් වන අතර එක්සත් ජනපදයේ පමණක් මේ රෝගීන් 8,000කට ආසන්න ගණනක් වෙසෙනවා. රුධිරය කැටි ගැසීමට අවශ්‍ය Vlll සාධකය නම් ප්‍රෝටීනය රුධිරයෙහි නො තිබීම නිසා හීමොපිලියා A රෝගයත්, එවැනි ම තවත් ප්‍රෝටීනයක් වන IX සාධකය නො තිබීම නිසා හීමොපිලියා B රෝගයත් කෙනෙකුට උරුම වනවා.
මේ ප්‍රෝටීන දෙක ම අක්මාවේ නිපදවෙන ප්‍රෝටීනයන් වන අතර ඒවා නිපදීමට බලපාන ජාන විකෘති වී උරුම වීම හීමොපිලියා ආකාර දෙකට හේතු වෙනවා. තුවාලයක දී ලේ කැටි නොගැසී නොකඩවා වහනය සිදුවන රක්තපාතය මේ හීමොපිලියා ආකාර දෙකේ ම පොදු ලක්ෂණයක්. මේ දක්වා එයට ප්‍රතිකාරය ලෙස සිදු කරන්නේ වරින් වර ඉහත ඌනතාව ඇති ප්‍රෝටීනමය සාධකය ඖෂධයක් ලෙස රුධිරගත කිරීමයි
මේ ක්‍රමයට වරින් වර ප්‍රතිකාර කිරීම වෙනුවෙන් හීමොපිලියා B රෝගියෙකුගේ ජීවිත කාලය තුළ ඇමරිකානු ඩොලර් මිලියන 21 සිට මිලියන 23 ක මුදලක් වැය වෙනවා. එහෙත් හීමොපිලියා B රෝගියෙකුට Hemgenix ඖෂධය විදිය යුත්තේ එක් මාත්‍රාවක් පමණයි. එය ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධයක් නිසාවෙන් එහි අඩංගු සුවිශේෂී වාහක වයිරසයක් මගින් IX සාධකය නිපදීමට ඇවැසි DNA සහිත ජානය එම සාධකය නිපදවනු ලබන අක්මාවේ ඉලක්කගත සෛල වෙතට ප්‍රවාහනය කරනු ලබනවා. අදාල අක්මා සෛල තුළට ජානය ඇතුල් වූ පසු එම සෛල මගින් ඌනතාවය තිබූ IX සාධකය නිපදවීම සිදු කෙරෙනවා.
Hemgenix ඖෂධයේ ක්‍රියාකාරිත්වය පරීක්ෂා කිරීම පිණිස එය ලබා දුන් හීමොපිලියා B රෝගීන් 54 දෙනෙකුගෙන් සියල්ලන්ගේ ම රුධිරයේ IX සාධකයේ ප්‍රමාණය සැලකිය යුතු ලෙස ඉහළ ගොස් තිබෙනු සොයා ගත හැකි වුණා. එනිසා මේ ජානමය ප්‍රතිකාරය ලබා ගැනීමෙන් එම රෝගීන්ගේ සිදුවන පාලනය කළ නොහැකි රක්තපාත ප්‍රමාණය 50%කින් අඩු කළ හැකි ව තිබෙනවා. එහෙත් Hemgenix ඖෂධය හීමොපිලියා B රෝගය නිට්ටාවටම සුව කිරීමට යොදාගත හැකි ද යන්න තවම පැහැදිලි නැහැ.
නමුත් දැනට ලැබී ඇති ප්‍රතිඵල බලාපොරොත්තු දල්වන සුළුයි.
Science Alert ඇසුරිනි.
ප්‍රේමශාන්ත කුමාරසිරි
